新藥創(chuàng )制國際趨勢生變

    桑國衛出席“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項“十二五”計劃北京報告會(huì )指出，國內研究者應注意國際創(chuàng )新藥物研發(fā)領(lǐng)域出現的新趨勢　　

　　3月1日，“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項“十二五”計劃報告會(huì )在京舉行。全國人大常委會(huì )副委員長(cháng)、“重大新藥創(chuàng )制”科技重大專(zhuān)項技術(shù)總師桑國衛出席會(huì )議并作重要報告。

　　會(huì )議指出，我國重大新藥創(chuàng )制在“十一五”期間獲得了顯著(zhù)的成果。重大新藥創(chuàng )制的目標在數量上超額完成，部分新藥質(zhì)量有所提升，甚至有的新藥已經(jīng)接近國際先進(jìn)水平�，F有39個(gè)品種獲得新藥證書(shū)或提交入院申請，有23個(gè)藥物完成全部臨床試驗，還有近800個(gè)品種項目處在不同的研發(fā)階段。同時(shí)，我國初步建立了藥物創(chuàng )新體系，并突破了一批重要的關(guān)鍵技術(shù)，在新藥發(fā)現、藥物合成、藥物質(zhì)量控制等方面均有明顯進(jìn)展。今年“重大新藥創(chuàng )制”專(zhuān)項有兩項重要任務(wù)：一是要繼續做好“十一五”計劃的全面建設，同時(shí)要進(jìn)行“十二五”主要任務(wù)部署。

　　部分在京科技醫藥界全國人大代表和全國政協(xié)委員、科技部重大專(zhuān)項辦、科技重大專(zhuān)項實(shí)施辦公室、北京市科委、市藥監局等部門(mén)領(lǐng)導，部分列入“千人計劃”代表，北京地區各大醫院大學(xué)專(zhuān)家學(xué)者，有關(guān)醫藥研發(fā)和制藥生產(chǎn)企業(yè)的代表等參加了會(huì )議�！　�

　　抓準四種趨勢　　

　　桑國衛在報告中指出，國際創(chuàng )新藥物研發(fā)領(lǐng)域出現了幾個(gè)影響比較深遠的創(chuàng )新原則，應當引起國內研究者的注意。

　　第一是新藥創(chuàng )制必須重視成藥性評估。由于動(dòng)物實(shí)驗結果不能完全預測臨床結果，所以真正開(kāi)始臨床試驗后，Ⅱ期臨床大約有40%的失敗率，Ⅲ期臨床有50%的失敗率。而早期的成藥性研究可以大大減少后期的失敗率。

　　第二是早期評價(jià)早期淘汰原則。通過(guò)各種評估篩選手段，如對肝臟、心臟早期評價(jià)的方法等進(jìn)行早期淘汰，將關(guān)口盡量前移，提高進(jìn)入后期研究的新藥質(zhì)量。

　　第三是固定劑量配比的復方型“創(chuàng )新”藥物產(chǎn)品成為國際新藥研發(fā)的一個(gè)最新趨勢。新化學(xué)實(shí)體發(fā)現越來(lái)越困難，而一些增加療效降低毒副作用的復方制劑因為投入時(shí)間短而回報較高，其前景被看好。例如，2010年，FDA批準了一種同時(shí)含有延釋腸溶型萘普生和速釋型埃索美拉唑鎂的混合劑量片劑，研究結果證明與單用萘普生之類(lèi)的非甾體抗炎藥相比可大大降低胃潰瘍風(fēng)險。

　　此外，利用計算機進(jìn)行虛擬篩選也是減少研發(fā)成本，加快研發(fā)速度的方向之一。目前新藥發(fā)現中常用的高通量篩選技術(shù)雖然為進(jìn)行大量化合物的實(shí)驗測試提供了可能，加快了發(fā)現新藥的速度，但仍存在假陽(yáng)性和化合物樣品來(lái)源有限等問(wèn)題，而虛擬篩選可以作為一個(gè)有效的互補工具。

　　桑國衛指出，今后用一些虛擬人可能會(huì )大大縮小臨床試驗的時(shí)間和開(kāi)始階段的受試人數。到2020年，新藥大概只需要一年半左右的評價(jià)就可以進(jìn)入比較大規模的有限制的臨床應用�！　�

　　國內臨研應重視兩端　　

　　當前，我國本土醫藥產(chǎn)業(yè)跟國際領(lǐng)先水平有一個(gè)很大的不同點(diǎn)，即國內企業(yè)在藥品上市后的Ⅳ期臨床還相對是一個(gè)短板。而一些跨國企業(yè)則不斷進(jìn)行上市后的臨床研究，通過(guò)Ⅳ期臨床觀(guān)察新藥在實(shí)際應用情況下的效果，進(jìn)一步確認了藥物的安全性和有效性，而這些數據同時(shí)也為其打開(kāi)市場(chǎng)提供了有利的學(xué)術(shù)支持。

　　對此，桑國衛表示：“現在的新藥研究往前開(kāi)始重視0期實(shí)驗，往后則比較強調Ⅳ期臨床試驗�！�

　　與已經(jīng)進(jìn)行多年的傳統三個(gè)階段的臨床試驗相比，強調前期探索性的0期臨床和大規模、廣泛性的Ⅳ期臨床，無(wú)疑對研究單位和臨床試驗醫生都將提出更高要求。