SL-401：急性髓性白血病孤兒藥

ShareStemline醫療公司近日宣布,該公司的先導化合物SL-401已被美國食品和藥物管理局(FDA)指定為孤兒藥,用于治療急性髓性白血病(AML)。

在A(yíng)ML患者中開(kāi)展的SL-401多中心I / II期臨床試驗已完成,其表明了單個(gè)藥物的有效性,其中包括兩例持久的完全反應(CRS),多例原始細胞減少和病情穩定,以及大量預處理患者的整體生存率(OS)受益。SL-401有良好耐受性和骨髓保護作用。該試驗結果將于2010年12月在第52屆美國血液學(xué)會(huì )(ASH)年會(huì )上公布�，F在準備在晚期白血病患者中開(kāi)展SL-401的III 期臨床試驗。

Stemline的CEO Ivan Bergstein醫師指出,“孤兒藥設計獲批代表著(zhù)SL- 401通過(guò)監管審批進(jìn)程中的另一個(gè)重要里程碑。令人鼓舞的是SL- 401具有使晚期A(yíng)ML患者受益的潛力,與其他血液系統惡性腫瘤,包括骨髓增生異常綜合征、慢性粒細胞白血病和某些淋巴瘤等一樣,其醫療需要尚未滿(mǎn)足�！�